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石药集团三项研究成果亮相SIOP
发布时间：2024-07-04|
作者：石药集团
第16届国际儿童肿瘤学会亚洲年会（SIOP Asia）于2024年6月22-6月25日在日本横滨太平洋国际会展中心举行。会议致力于提高儿童肿瘤的诊断与治疗水平，推动全社会对儿童肿瘤患者群体的关注和人文关爱。SIOP成立于1969年，是目前儿童肿瘤领域影响力最大、学术地位最高的团体，本次大会上，石药集团与中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队合作的3项研究入选口头汇报和壁报。
题目：聚乙二醇脂质体多柔比星联合环磷酰胺和长春新碱治疗儿童复发/难治性实体瘤：一项单臂、开放、I期研究
摘要编号：0034
展示形式：口头汇报
研究背景：长春新碱、聚乙二醇脂质体多柔比星（PLD）和环磷酰胺（VPC）联合方案尚未在儿童患者中进行探索。
研究方法：这项开放、单中心、单臂I期研究采用“3+3”设计，纳入儿童复发/难治性(R/R)实体瘤患者。PLD（多美素®）3个剂量水平（30、40或50mg/m2）联合环磷酰胺（1500mg/m2）、美司钠（1500mg/m2）、长春新碱（1.5mg/m2，最大剂量2mg），每3周1次。主要研究终点包括安全性、PLD的最大耐受剂量（MTD）和PLD的2期推荐剂量（RP2D）。次要研究终点包括客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。
研究结果：2020年1月7日至2021年11月18日，34例患者符合条件并可评估毒性，26例患者可评价疗效。PLD（多美素®）的MTD为30mg/m2。最常见的不良事件（AE）为3-4级中性粒细胞减少（61.8%）。最常见的1-2级非血液学AE和心脏毒性反应分别为呕吐（35.3%）和心电图T波异常（20.6%）。VPC方案治疗2个周期后ORR和DCR分别为50.0%和92.3%。靶向测序显示TP53突变的激活可能是一个不良预后因素。
研究结论：VPC方案治疗儿童R/R实体瘤具有良好的安全性和初步疗效。PLD（多美素®）联合环磷酰胺和长春新碱的RP2D为30mg/m2，每3周1次。
题目：盐酸米托蒽醌脂质体治疗复发和难治性儿童实体肿瘤的I期剂量递增及药代动力学临床研究
摘要编号：0052
展示形式：口头汇报
研究背景：这项开放标签、多中心、单臂I期临床试验旨在评估盐酸米托蒽醌脂质体治疗儿童实体瘤的安全性和有效性
研究方法：研究分为Ia期和Ib期，Ia期为剂量递增研究，采用“3+3”设计，患者每3周接受3个剂量水平（16mg/m2、20mg/m2、24mg/m2,d1）的盐酸米托蒽醌脂质体联合伊立替康（50mg/m2,d1-5）和长春新碱（1.5mg/m2,d1）。Ia期研究的主要终点是米托蒽醌脂质体的最大耐受剂量（MTD）。在Ib期，患者接受MTD剂量的盐酸米托蒽醌脂质体联合治疗。Ib期的主要终点是血液学不良事件的发生率和严重程度。
研究结果：自2022年10月至2024年1月，共纳入51例复发和难治性儿童实体瘤患者，其中28例患者入组Ia期，23例患者入组Ib期。中位年龄为10岁（范围：3，21）。所有患者均可评估毒性，40例患者可评估疗效。Ia期研究确定米托蒽醌脂质体的MTD为24mg/m2。血液学和非血液学不良事件发生率最高的是贫血（88.2%）、腹泻（84.3%）。总体ORR和DCR分别为50%（95% CI: 33.8% - 66.2%）和90%（95% CI: 76.3% -97.2%）。
研究结论：米托蒽醌脂质体在联合方案中的MTD为24mg/m2。联合方案在儿童实体瘤患者，尤其是肉瘤患者中显示出了可接受的毒性和良好的临床疗效。
题目：PEG-rhg-CSF在接受高强度化疗的儿童患者的疗效、安全性和成本-效益：II期研究结果
摘要编号：P-2-051
展示形式：壁报
研究背景：高强度化疗可导致危及生命的并发症。探讨聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（PEG-rhG-CSF；津优力®）在接受高强度化疗的儿童肿瘤患者中的应用。
研究方法：初治儿童肿瘤患者接受高强度化疗后，初级预防性使用2个周期PEG-rhG-CSF。主要研究终点为药物相关不良事件（AE）和骨痛评分。次要研究终点包括3-4级中性粒细胞减少发生率、中性粒细胞减少恢复时间、中性粒细胞绝对计数变化、发热性中性粒细胞减少（FN）、剂量降低/化疗延迟发生率、抗生素使用率和AE严重程度。比较PEG-rhG-CSF与rhG-CSF（瑞白®）的成本-效益。
研究结果：307例和288例患者分别接受1和2个周期PEG-rhG-CSF。91例患者发生药物相关不良事件，主要为骨痛（12.7%）。此外，还观察到3-4级中性粒细胞减少和FN。两个周期的中位FN持续时间均为3.0天。化疗期间未观察到与药物相关的延迟。1例患者在第2周期出现4级中性粒细胞减少导致的剂量降低。共有138例患者接受了抗生素治疗。PEG-rhG-CSF的成本-效益优于rhG-CSF。
研究结论：在接受高强度化疗的儿童患者中使用PEG-rhG-CSF是安全、有效且经济的，为进一步的随机对照研究提供了初步证据。
研究成果一
题目：聚乙二醇脂质体多柔比星联合环磷酰胺和长春新碱治疗儿童复发/难治性实体瘤：一项单臂、开放、I期研究
摘要编号：0034
展示形式：口头汇报
研究背景：长春新碱、聚乙二醇脂质体多柔比星（PLD）和环磷酰胺（VPC）联合方案尚未在儿童患者中进行探索。
研究方法：这项开放、单中心、单臂I期研究采用“3+3”设计，纳入儿童复发/难治性(R/R)实体瘤患者。PLD（多美素®）3个剂量水平（30、40或50mg/m2）联合环磷酰胺（1500mg/m2）、美司钠（1500mg/m2）、长春新碱（1.5mg/m2，最大剂量2mg），每3周1次。主要研究终点包括安全性、PLD的最大耐受剂量（MTD）和PLD的2期推荐剂量（RP2D）。次要研究终点包括客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。
研究结果：2020年1月7日至2021年11月18日，34例患者符合条件并可评估毒性，26例患者可评价疗效。PLD（多美素®）的MTD为30mg/m2。最常见的不良事件（AE）为3-4级中性粒细胞减少（61.8%）。最常见的1-2级非血液学AE和心脏毒性反应分别为呕吐（35.3%）和心电图T波异常（20.6%）。VPC方案治疗2个周期后ORR和DCR分别为50.0%和92.3%。靶向测序显示TP53突变的激活可能是一个不良预后因素。
研究结论：VPC方案治疗儿童R/R实体瘤具有良好的安全性和初步疗效。PLD（多美素®）联合环磷酰胺和长春新碱的RP2D为30mg/m2，每3周1次。
研究成果二
题目：盐酸米托蒽醌脂质体治疗复发和难治性儿童实体肿瘤的I期剂量递增及药代动力学临床研究
摘要编号：0052
展示形式：口头汇报
研究背景：这项开放标签、多中心、单臂I期临床试验旨在评估盐酸米托蒽醌脂质体治疗儿童实体瘤的安全性和有效性
研究方法：研究分为Ia期和Ib期，Ia期为剂量递增研究，采用“3+3”设计，患者每3周接受3个剂量水平（16mg/m2、20mg/m2、24mg/m2,d1）的盐酸米托蒽醌脂质体联合伊立替康（50mg/m2,d1-5）和长春新碱（1.5mg/m2,d1）。Ia期研究的主要终点是米托蒽醌脂质体的最大耐受剂量（MTD）。在Ib期，患者接受MTD剂量的盐酸米托蒽醌脂质体联合治疗。Ib期的主要终点是血液学不良事件的发生率和严重程度。
研究结果：自2022年10月至2024年1月，共纳入51例复发和难治性儿童实体瘤患者，其中28例患者入组Ia期，23例患者入组Ib期。中位年龄为10岁（范围：3，21）。所有患者均可评估毒性，40例患者可评估疗效。Ia期研究确定米托蒽醌脂质体的MTD为24mg/m2。血液学和非血液学不良事件发生率最高的是贫血（88.2%）、腹泻（84.3%）。总体ORR和DCR分别为50%（95% CI: 33.8% - 66.2%）和90%（95% CI: 76.3% -97.2%）。
研究结论：米托蒽醌脂质体在联合方案中的MTD为24mg/m2。联合方案在儿童实体瘤患者，尤其是肉瘤患者中显示出了可接受的毒性和良好的临床疗效。
研究成果三
题目：PEG-rhg-CSF在接受高强度化疗的儿童患者的疗效、安全性和成本-效益：II期研究结果
摘要编号：P-2-051
展示形式：壁报
研究背景：高强度化疗可导致危及生命的并发症。探讨聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（PEG-rhG-CSF；津优力®）在接受高强度化疗的儿童肿瘤患者中的应用。
研究方法：初治儿童肿瘤患者接受高强度化疗后，初级预防性使用2个周期PEG-rhG-CSF。主要研究终点为药物相关不良事件（AE）和骨痛评分。次要研究终点包括3-4级中性粒细胞减少发生率、中性粒细胞减少恢复时间、中性粒细胞绝对计数变化、发热性中性粒细胞减少（FN）、剂量降低/化疗延迟发生率、抗生素使用率和AE严重程度。比较PEG-rhG-CSF与rhG-CSF（瑞白®）的成本-效益。
研究结果：307例和288例患者分别接受1和2个周期PEG-rhG-CSF。91例患者发生药物相关不良事件，主要为骨痛（12.7%）。此外，还观察到3-4级中性粒细胞减少和FN。两个周期的中位FN持续时间均为3.0天。化疗期间未观察到与药物相关的延迟。1例患者在第2周期出现4级中性粒细胞减少导致的剂量降低。共有138例患者接受了抗生素治疗。PEG-rhG-CSF的成本-效益优于rhG-CSF。
研究结论：在接受高强度化疗的儿童患者中使用PEG-rhG-CSF是安全、有效且经济的，为进一步的随机对照研究提供了初步证据。
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